بدعم من دائرة الصحة – أبوظبي، أطلقت برجيل القابضة بالتعاون مع شركة بريدج بيو فارما الأمريكية(BridgeBio Pharma Inc.) ، المتخصِّصة في الأدوية البيولوجية للأمراض الوراثية والسرطانات، مشروع «نادر» لإجراء أبحاث عن الأمراض النادرة وتطوير علاجاتها، وإحداث ثورة في مجال التشخيص المبكِّر لهذه الأمراض في دولة الإمارات والمنطقة. وتتخذ الشراكة من أبوظبي مقراً لإتمام التجارب السريرية والدراسات البحثية اللازمة، مستفيدة ممّا تتمتَّع به الإمارة من بنية تحتية داعمة، بصفتها حاضنةً للابتكار في علوم الحياة على مستوى المنطقة.
ووقَّعت الجهتان على اتفاقية تعاون أوَّلية للعمل معاً في مشروع «نادر»، للكشف عن الأمراض الخطيرة المهدِّدة للحياة، أو المزمِنة التي تصيب نسبة صغيرة من السكان طيلة الحياة، حتى إن لم تظهر أعراضها فوراً.
ويهدف مشروع «نادر» إلى إحداث ثورة في مجال التشخيص والعلاج المبكِّر من أجل تحسين علاج المرضى. ويعتزم الطرفان التعاون في التعرُّف على المرضى الذين يعانون من الأمراض النادرة، ومن بينها الودانة، نقص التنسُّج الغضروفي، تعظُّم الدروز الباكر، نقص كالسيوم الدم الوراثي المهيمن من النوع 1، الضمور العضلي من النوع 2i، تضخُّم الغدة الكظرية الخلقي، مرض كانافان، اعتلال حامض البروبيونيك، اعتلال ميثيل مالونيك، والتنكُّس العصبي المرتبط بالبانتوثينات كيناز. وعلى الرغم من أنَّ هذه الأمراض النادرة تؤثِّر في نسبة صغيرة من البشر وتظهر بأعراض غير محدَّدة، فإنها تُشخَّصُ خطأً على الأغلب، أو تُشخَّصُ في مراحل متأخرة من المرض بعد ظهور مضاعفات خطيرة، وهو ما يظهر أهمية التشخيص الدقيق والمبكِّر لتوفير فرصة بدء العلاج فوراً وتجنُّب تطوُّر المرض. ويتيح المشروع أيضاً التعرُّف على المرضى الذين شُخِّصَت حالتُهم بأنهم مصابون بأحد تلك الأمراض النادرة، لكنهم لا يحظون بفرصة الاستفادة من العلاجات المتطورة أو خيارات التجارب السريرية.
في المرحلة الأولى من مشروع «نادر» يعتزم الطرفان استخدام خوارزميات مبتكَرة لتقييم المخاطر من أجل تحليل البيانات المؤمَّنة المتوافرة لدى مقدِّمي خدمات الرعاية الصحية، بهدف تحديد المرضى المعرَّضين لخطر الإصابة بأمراض نادرة معينة. ويتطلَّع المشروع مستقبلاً إلى تحليل كميات هائلة من البيانات لتحديد الأنماط والعلامات المرتبطة بالأمراض، وإنشاء درجات مخاطر شخصية للمرضى، تليها الاختبارات الجينية لتأكيد تشخيص المرضى المحتمَلين الذين تمَّ تحديدهم. يهدف المشروع أيضاً إلى تنظيم حملات توعية وأنشطة تثقيفية عن هذه الأمراض النادرة، لتقديم دعم أكبر لعمليات تحديد خرائط انتشارها، وتعزيز التعاون مع مقدِّمي الرعاية الصحية الآخرين في دولة الإمارات. وستدمج برجيل القابضة المشروع في مستشفياتها ومراكزها الطبية المنتشرة في جميع أنحاء دولة الإمارات ضمن رعايتها التشخيصية الروتينية، مع خطط لتوسيع المشروع من خلال البنية التحتية للرعاية الصحية المتنامية في المنطقة، وستسعى إلى الدخول في شراكات محلية لتسهيل تنفيذه على نطاق أوسع.
وقالت الدكتورة أسماء المناعي، المدير التنفيذي لمركز الأبحاث والابتكار في دائرة الصحة أبوظبي: «نعتزُّ في دائرة الصحة - أبوظبي بأن نشهد هذه الشراكة الرائدة الهادفة إلى تعزيز الطب الانتقالي للحفاظ على صحة أفراد المجتمع ورفاههم، ضمن جهودنا المستمرة الرامية إلى الارتقاء بإمكانات التشخيص والعلاج المبكِّر. ونواصل ترسيخ مكانة أبوظبي وجهةً رائدةً للابتكار في علوم الحياة، عبر دعم مقدِّمي الرعاية الصحية في الإمارة وتمكينهم ورفدهم بالوسائل اللازمة لإجراء الدراسات البحثية والتجارب السريرية لرسم خريطة طريق نحو مستقبل حافل بالاكتشافات والإنجازات في الرعاية الصحية في أبوظبي والعالم. ولا شكَّ في أنَّ مثل هذه المبادرات تُتَرجِمُ رؤية دائرة الصحة – أبوظبي الرامية إلى تسريع وتيرة الابتكارات في الرعاية الصحية، ما يضمن صحة وسلامة المجتمعات في كلِّ مكان».
وقال جون سونيل، الرئيس التنفيذي لبرجيل القابضة: «يمثِّل مشروع نادر محطة متقدِّمة في مسيرة التزامنا بتقديم أفضل رعاية ممكنة لمرضانا، فهو يجمع بين خبرة برجيل في تقديم الرعاية الصحية والتوعية والخبرة الواسعة لشركة بريدج بيو في تقديم علاجات متطوِّرة للأمراض النادرة، ونسعى إلى مواجهة التحديات لتحديد الأمراض النادرة التي لا تُشخَّص بدقة غالباً مع تطوير علاجات جديدة لها».
وتهدف المرحلة الأولى إلى رسم خطة لتوفير خيارات علاج جديدة للمرضى المكتشَفين خلال التجارب السريرية.
وأوضح الدكتور خالد مسلم، رئيس قسم الأبحاث في مجموعة برجيل القابضة وقائد المشروع: «تجتمع العديد من الأمراض النادرة في منطقتنا بسبب تركيبتنا الجينية الفريدة، وغالباً ما نصطدم بخيارات علاجها المحدودة، وهدفنا الأسمى من مشروع نادر هو منح المرضى فرص الاستفادة من خيارات العلاج المتطوِّرة من خلال التجارب السريرية للعلاجات بجزيئات النانو والعلاجات الجينية، تتمثَّل الخطوة الأولى لتقديم هذه الحلول المبتكَرة في منطقتنا في تحديد حجم انتشار المرض واحتياجات المرضى».
وقال نيل كومار، مؤسِّس شركة بريدج بيو ومديرها التنفيذي: «بناءً على الأساس الراسخ لدينا لرعاية مرضى الأمراض الوراثية، نأمل أن تساعد بريدج بيو في توفير وصول المزيد من المرضى إلى العلاجات الجديدة والتجارب السريرية والقدرات بالتعاون مع شريك قوي مثل برجيل، ويسعدنا العمل معها لتكثيف جهودنا في منطقة الشرق الأوسط وشمال إفريقيا، فرؤيتنا تتلخَّص في خدمة المرضى من جميع أنحاء العالم، وهذه خطوة مهمة في هذا الاتجاه».
وبعد بدء التعاون، تتوقَّع كلٌّ من برجيل القابضة وشركة بريدج بيو تحقيقَ تقدُّمٍ كبيرٍ في مجال الأمراض النادرة في المنطقة، وتزويد المرضى في المنطقة بفرصٍ أكبرَ للاستفادة من العلاجات الدوائية والجينية الحديثة التي تواصل شركة بريدج بيو تطويرَها.
